专家：重症肌无力治疗要实现疗效与安全双达标

“有力人生不将就”重症肌无力医患深度交流会6日在广州举行。中山大学附属第一医院神经科ICU主任冯慧宇在会上表示，重症肌无力的治疗不应只满足于没有危象或比以前好一点，而应更早识别病情活动、尽早评估治疗方案，并通过持续管理，努力实现和守住症状控制与治疗安全兼顾的“双达标”。

重症肌无力是一种由神经--肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病，其中全身型重症肌无力早在2018年即被纳入我国《第一批罕见病目录》。

广州中医药大学第一附属医院肌病科副主任医师江其龙介绍，患者可出现眼睑下垂、视物重影、说话或吞咽费力、四肢无力及呼吸困难等症状，病情容易波动，严重时可发生肌无力危象。对患者而言，疾病的影响并不只在急性加重时显现，也常常隐藏在一次说不完的话、一顿吃得格外艰难的饭，以及无法如常安排工作、社交和家庭生活的日常里。

长期以来，重症肌无力的治疗目标经历了从“保命”到“症状控制”再到“双达标”的升级。《中国重症肌无力诊断和治疗指南》在结合海内外最新研究进展的基础上，进一步强调达标治疗与维持治疗，并将疗效与安全性的“双达标”作为重要治疗方向。

江其龙称，如今重症肌无力治疗已拥有不断丰富的创新疗法手段，患者真正的挑战正在从“有没有新手段可用”转向“能否在合适的时机用上合适的方案，并把好状态长期守住”。因此，如何让治疗手段的进步真正转化为患者生活质量的改善，正成为我国重症肌无力诊疗需要共同破解的下一难题。

冯慧宇表示，新版指南反映了重症肌无力治疗理念的重要变化，“我们关注的不再只是帮助患者度过一次加重，而是要结合患者的疾病状态和生活需求，尽早制定个体化方案，尽可能早地实现疗效和安全性的双达标。达标之后还需要维持和随访，因为对这类慢性自身免疫性疾病而言，守住稳定同样重要”。

江其龙指出，近年来多款靶向生物制剂在内地获批，为临床提供了更多选择，内地治疗工具和诊疗理念正不断与国际最新进展接轨。新型靶向治疗真正的临床价值，在于由医生结合疾病状态、既往治疗、治疗负担和患者生活需求，帮助合适的患者在合适的时机获得规范、可持续的治疗。

围绕“早期双达标和持续双达标”，冯慧宇提出，“患者在早期或病情加重时应及时接受专科评估；在治疗过程中，应通过规律随访和疾病评估工具观察症状变化及治疗负担；在病情稳定后，也不应擅自减药、停药，而应在医生指导下持续管理，尤其重视感染、劳累等可能诱发症状波动的因素。”

广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会秘书长曾晓菁希望通过搭建重症肌无力医患面对面交流的平台，让患者更了解疾病和治疗目标，也让社会各界看到，重症肌无力患者值得追求更有质量、更有尊严的生活。